Erfðabreytingum beitt til að stöðva DMD í hundum Kjartan Hreinn Njálsson skrifar 31. ágúst 2018 06:00 Hundar að leik. Vísir/vilhelm Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn. Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið Látinn eftir líkamsárás en árásarmaðurinn gengur laus Innlent Orri Harðarson er allur Innlent Greta Thunberg á leið heim til Svíþjóðar Erlent „Þetta er glórulaust rugl í ráðherra“ Innlent Maðurinn á Esjunni er fundinn Innlent Níu látnir eftir skotárás í Austurríki Erlent Leitin ekki enn borið árangur Innlent Rekur bólusetningaráð stjórnvalda á einu bretti Erlent Nafn mannsins sem drukknaði við Örfirisey Innlent Guðrún spyr um há laun æðstu ráðamanna Innlent Fleiri fréttir Kona látin eftir stunguárás í Noregi Þungi færist í árásir Rússa: „Þetta er orðið partur af okkar lífi“ Rússar líta ekki lengur á Bandaríkin sem sinn helsta óvin Rekur bólusetningaráð stjórnvalda á einu bretti Einar hörðustu árásirnar á Kænugarð til þessa Níu látnir eftir skotárás í Austurríki Hundruð milljóna um allan heim muni eignast færri börn en þau vilja Greta Thunberg á leið heim til Svíþjóðar Sendir tvö þúsund þjóðvarðliða til viðbótar til Los Angeles Sjö hundruð landgönguliðar á leið til Los Angeles Newsom ætlar að kæra Trump Sannfærð um sakleysi eiginmannsins og segir hann hetjuna sína Skotin með gúmmíkúlu í beinni frá mótmælunum Ísraelsher stöðvaði skútuna og handtók áhöfnina Telja Ísraelsher hafa umkringt bát Thunberg Forsetaframbjóðandi skotinn í höfuðið Grafalvarlegt ástand í LA: „Þetta eru einhverjar fasískar leikaðferðir“ Rannsökuðu eigin samsæriskenningar um fljúgandi furðuhluti Ísraelsmenn undirbúi árás á skútuna með Gretu Thunberg um borð Hótar Musk alvarlegum afleiðingum styðji hann Demókrata Trump sendir þjóðvarðlið til Los Angeles Danskar herþotur verða staðsettar á Grænlandi Tók 12 ár að breyta reglum um bætur vegna seinkun flugferða Grófu látin og særð börn upp úr rústum Wagner yfirgefur Malí í skugga mikilla árása Mótmæli og átök eftir áhlaup ICE í Los Angeles Aftur logar eldur í Læradal Deilurnar halda áfram og Musk boðar „Ameríkuflokkinn“ Stærsta árásin á Kharkív hingað til Var fluttur óvart úr landi en er snúinn aftur Sjá meira
Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn.
Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið Látinn eftir líkamsárás en árásarmaðurinn gengur laus Innlent Orri Harðarson er allur Innlent Greta Thunberg á leið heim til Svíþjóðar Erlent „Þetta er glórulaust rugl í ráðherra“ Innlent Maðurinn á Esjunni er fundinn Innlent Níu látnir eftir skotárás í Austurríki Erlent Leitin ekki enn borið árangur Innlent Rekur bólusetningaráð stjórnvalda á einu bretti Erlent Nafn mannsins sem drukknaði við Örfirisey Innlent Guðrún spyr um há laun æðstu ráðamanna Innlent Fleiri fréttir Kona látin eftir stunguárás í Noregi Þungi færist í árásir Rússa: „Þetta er orðið partur af okkar lífi“ Rússar líta ekki lengur á Bandaríkin sem sinn helsta óvin Rekur bólusetningaráð stjórnvalda á einu bretti Einar hörðustu árásirnar á Kænugarð til þessa Níu látnir eftir skotárás í Austurríki Hundruð milljóna um allan heim muni eignast færri börn en þau vilja Greta Thunberg á leið heim til Svíþjóðar Sendir tvö þúsund þjóðvarðliða til viðbótar til Los Angeles Sjö hundruð landgönguliðar á leið til Los Angeles Newsom ætlar að kæra Trump Sannfærð um sakleysi eiginmannsins og segir hann hetjuna sína Skotin með gúmmíkúlu í beinni frá mótmælunum Ísraelsher stöðvaði skútuna og handtók áhöfnina Telja Ísraelsher hafa umkringt bát Thunberg Forsetaframbjóðandi skotinn í höfuðið Grafalvarlegt ástand í LA: „Þetta eru einhverjar fasískar leikaðferðir“ Rannsökuðu eigin samsæriskenningar um fljúgandi furðuhluti Ísraelsmenn undirbúi árás á skútuna með Gretu Thunberg um borð Hótar Musk alvarlegum afleiðingum styðji hann Demókrata Trump sendir þjóðvarðlið til Los Angeles Danskar herþotur verða staðsettar á Grænlandi Tók 12 ár að breyta reglum um bætur vegna seinkun flugferða Grófu látin og særð börn upp úr rústum Wagner yfirgefur Malí í skugga mikilla árása Mótmæli og átök eftir áhlaup ICE í Los Angeles Aftur logar eldur í Læradal Deilurnar halda áfram og Musk boðar „Ameríkuflokkinn“ Stærsta árásin á Kharkív hingað til Var fluttur óvart úr landi en er snúinn aftur Sjá meira
CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30
Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30
Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00