„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Fólk að skila sér heim eftir rassskellingu Innlent „Stefnum að því að koma meira en tvíefld til baka“ Innlent Gluggar þaktir klósettpappír og túrblóð í lakinu: „Aldrei séð annað eins“ Innlent Alltaf jafn óþægilegt að heyra af nálægri árás Innlent Nýja brúin átti að bæta flæðið: Mislæga lausnin vék fyrir ljósum Innlent Þungt högg í magann með tvíburastelpur á vökudeild Innlent Kvöldfréttir Sýnar í beinni Innlent Tjaldsvæðisgestir vöknuðu við að þyrla lenti á vellinum Innlent „Mér finnst þau komin í ansi mikla meðvirkni með þessu félagi“ Innlent Ferðamaðurinn fundinn heill á húfi á Suðurlandi Innlent Fleiri fréttir Tekinn úr umferð vegna ótrúlegrar brotahrinu Góðu fréttirnar þær að innlend verðbólga sé á undanhaldi Druslur ganga í fjórtánda sinn: „Aldrei verið meiri þörf á því heldur en núna“ Tveir af þremur í fangelsi vegna eldri dóma Air China setur beint flug í sölu Verðbólgan eykst enn og borgarstjóri boðar aðgerðir gegn innbrotum Kynna nýtt varanúmer fyrir Neyðarlínuna Vara við hviðum sunnan við Vatnajökul Pallborðið: Nei eða já? Hvalavinir lýsa eftir týndum skýrslum Leggur til breytingar á útivistartíma barna Mikil óhreinindi í ólöglegum peptíðum Fólk að skila sér heim eftir rassskellingu Austurfrétt liggur niðri vegna netárásar Tekið fram að svipting starfsleyfis eigi ekki að vera refsing Umræðan hafi „aftur og aftur snúist um getgátur, misskilning og útúrsnúninga“ Stúlkan fannst heil á húfi „Við hlaupum bara hraðar eftir því sem gestunum fjölgar“ Lögreglan á Norðurlandi eystra lýsir eftir fjórtán ára stúlku Bleikjuvinnslunni breytt í brugghús Lögregla og björgunarsveitir leita að manneskju á Akureyri „Þarf að hafa afleiðingar ef fólki er lógað af heilbrigðisstofnun“ Mikilvægt að draga lærdóm af gerð gatnamótanna „Vald flugstjórans er náttúrulega alveg klárt“ Segir málið verða að hafa afleiðingar fyrir Skúla Tómas Vestmannaeyjabær áfrýjar til Landsréttar Segir Dag plata með úreltri skýrslu Leiðrétting fréttar: Það sem Þorgerður sagði í raun Íslenskt sumarveður verðmæt auðlind Vara við hættulegum aðstæðum við Sólheimajökul Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Fólk að skila sér heim eftir rassskellingu Innlent „Stefnum að því að koma meira en tvíefld til baka“ Innlent Gluggar þaktir klósettpappír og túrblóð í lakinu: „Aldrei séð annað eins“ Innlent Alltaf jafn óþægilegt að heyra af nálægri árás Innlent Nýja brúin átti að bæta flæðið: Mislæga lausnin vék fyrir ljósum Innlent Þungt högg í magann með tvíburastelpur á vökudeild Innlent Kvöldfréttir Sýnar í beinni Innlent Tjaldsvæðisgestir vöknuðu við að þyrla lenti á vellinum Innlent „Mér finnst þau komin í ansi mikla meðvirkni með þessu félagi“ Innlent Ferðamaðurinn fundinn heill á húfi á Suðurlandi Innlent Fleiri fréttir Tekinn úr umferð vegna ótrúlegrar brotahrinu Góðu fréttirnar þær að innlend verðbólga sé á undanhaldi Druslur ganga í fjórtánda sinn: „Aldrei verið meiri þörf á því heldur en núna“ Tveir af þremur í fangelsi vegna eldri dóma Air China setur beint flug í sölu Verðbólgan eykst enn og borgarstjóri boðar aðgerðir gegn innbrotum Kynna nýtt varanúmer fyrir Neyðarlínuna Vara við hviðum sunnan við Vatnajökul Pallborðið: Nei eða já? Hvalavinir lýsa eftir týndum skýrslum Leggur til breytingar á útivistartíma barna Mikil óhreinindi í ólöglegum peptíðum Fólk að skila sér heim eftir rassskellingu Austurfrétt liggur niðri vegna netárásar Tekið fram að svipting starfsleyfis eigi ekki að vera refsing Umræðan hafi „aftur og aftur snúist um getgátur, misskilning og útúrsnúninga“ Stúlkan fannst heil á húfi „Við hlaupum bara hraðar eftir því sem gestunum fjölgar“ Lögreglan á Norðurlandi eystra lýsir eftir fjórtán ára stúlku Bleikjuvinnslunni breytt í brugghús Lögregla og björgunarsveitir leita að manneskju á Akureyri „Þarf að hafa afleiðingar ef fólki er lógað af heilbrigðisstofnun“ Mikilvægt að draga lærdóm af gerð gatnamótanna „Vald flugstjórans er náttúrulega alveg klárt“ Segir málið verða að hafa afleiðingar fyrir Skúla Tómas Vestmannaeyjabær áfrýjar til Landsréttar Segir Dag plata með úreltri skýrslu Leiðrétting fréttar: Það sem Þorgerður sagði í raun Íslenskt sumarveður verðmæt auðlind Vara við hættulegum aðstæðum við Sólheimajökul Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36