Stefna á að lækna Parkin­son með í­græðslu stofn­fruma

Arnar byrjaði á því að fara aðeins yfir söguna en hann hóf rannsóknir sínar í Harvard árið 2006. Þar fengu þau vefjasýni úr heilum sjúklinga sem höfðu fengið ígræðslu á fósturheilafrumum í Kanada og batnað verulega af sínum Parkinson einkennum.

„Við gátum sýnt fram á að frumurnar höfðu lifað og voru starfhæfar í allavega fjórtán ár eftir ígræðslu,“ segir Arnar.

Hann segir að erfitt sé að reiða sig á fósturfrumur í staðlaðri meðferð og því hafi teymið ákveðið að einbeita sér að öðrum frumum í rannsóknum sínum. Þau byrjuðu á á því að þróa stofnfrumur úr fullorðinsfrumum í dýratilraunum úr húð -og blóðfrumum og græddu þessar frumur í heila á dýrum og höfðu af því góðan árangur.

Byrja á sex en fjölga mögulega í fleiri

Núna eru þau svo, vegna góðs gengis í dýratilraunum, búin að fá leyfi til að hefja rannsóknir á fólki með sömu aðferðum. Núna er verið að velja sex bandaríska sjúklinga í Boston sem eru allir með Parkinson sjúkdóminn, mislangt genginn. Ef rannsóknin gengur vel verður fleiri sjúklingum bætt við síðar.

„Það er þá gert þannig að það er tekið úr þeim blóðsýni og með erfiðafræðilegri endurforritun, ef það má kalla það, er þessum blóðfrumum breytt í stofnfrumur. Sem eru óþroskaðar frumur,“ segir Arnar.

Eftir það eru frumurnar settar í rækt í nokkrar vikur og úr því verða dópamín-myndandi heilafrumur.

„Þessar heilafrumur eru þá settar inn í heilann á sjúklingum á ákveðnum stöðum þar sem er skortur á þessum frumum.“

Arnar segir aðalhættuna af þessari tilraun vera heilablæðingu en að það hafi verið sjaldgæft í fyrri tilraunum. Þá sé nærri engin sýkingarhætta en það sem fólk hafi mestar áhyggjur haft af er hvort frumurnar myndu valda æxlismyndun, en það hafi ekki sýnt sig í tilraunum Arnars og hans teymis.

Arnar segir að aðeins sé gert ráð fyrir því að aðgerðin sé framkvæmd einu sinni en að ekki sé útilokað að hægt sé að framkvæma aðgerðina í annað sinn. Það fari allt eftir því hvernig sjúkdómurinn þróist hjá hverjum einstaklingi fyrir sig.

„Það er stefnt að því að þetta verði alger lækning,“ segir Arnar en að niðurstöðurnar úr rannsókninni á þessum sex sjúklingum muni leiða í ljós hvort þau þurfi eina ígræðslu eða fleiri til að lækna sjúkdóminn.

„Það er líka ákveðinn þröskuldur. Það er spurning hversu margar frumur á að græða og hversu margar af þeim lifa af. En stefnan er að lækna Parkinson sjúkdóm.“

Geti tekið tvö ár

Arnar útskýrir að það geti tekið allt að tvö ár að sjá árangur af þessari tilraun vegna þess að frumurnar þurfa að aðlagast sínu nýja umhverfi. Auk þess myndi þær taugaanga og taugaboð við frumurnar sem eru fyrir og það geti tekið tíma að sjá árangur af því.

Arnar segir Parkinson sjúkdóminn þróast í langflestum tilfellum af óþekktum orsökum. Það séu tilfelli þar sem umhverfisþættir eða erfiðir hafa áhrif en oft séu óþekktar orsakir.

„Það á sér sem sagt stað hrörnun á dópamínmyndandi heilafrumum í heilastofni í sortukjarna og þar af leiðir að það verður skortur á dópamíni ofar í heilanum þar sem þessar frumur teygja anga sína,“ segir Arnar og að þetta valdi stífa, skjálfta og hægum hreyfingum sem allt eru einkenni Parkinson.

Arnar segir að það muni taka tíma að fá niðurstöður úr þessum rannsóknum en að stefnan sé, ef niðurstöður verða góðar, að allir sem þurfa komist í slíka meðferð. Hann geri ráð fyrir að þetta verði staðalmeðferð við Parkinson innan nokkurra ára.

Besti árangurinn af Parkinson rannsóknum

Hann segir aðferðina mögulega geta nýst við aðra sjúkdóma líka. Þau rannsaki bara áhrif á Parkinson en aðrir hópar séu að rannsaka áhrif á MS, MND og Alzheimer. Árangurinn hafi verið bestur við Parkinson.

Arnar segir undirbúning fyrir sjúkling ekki mikinn og ígræðsluna sjálfa ekki flókna aðgerð. Fólk fái sýklalyf að henni lokinni og komin á ról samdægurs en árangurinn, eins og kom fram áður, verði ekki kominn að fullu fram fyrr en eftir eitt og hálft eða tvö ár.